超级环境改造仪(【精彩回顾】BioCon 2021 细胞治疗药物开发与产业化)

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以CAR-T为代表的细胞治疗药物正一步步从临床试验阶段走向产业化,如何加速实现从基础研究到产业应用的突破和跨越?
4月22-23日,数十位国内外知名企业来宾和资深学者齐聚BioCon 2021第八届国际生物药大会专场,向与会嘉宾分享了以技术驱动产业高质量发展的探索实践,推动行业前进。

# Day 1

1.细胞治疗产品全生命周期分析方法学的持续优化与验证
武田(美国)细胞治疗分析开发负责人Chelsea Qiong Xue通过现场连线,对基于CAR的细胞疗法的分析方法学的持续优化与验证进行深入分析,利用分析方法学对细胞治疗产品的质量属性进行全面表征,从而推进细胞治疗产品的发展。

2.CAR-T细胞治疗产品质量风险控制
CAR-T细胞治疗如何走向临床?复兴凯特生物科技有限公司质量负责人陶铜静指出,CAR-T治疗的成功率与医院端对CAR-T治疗的管理流程密切相关,进行细胞治疗产品质量管理应当始终秉持“患者安全第一”的原则。此外,她还从CAR-T产品GMP生产管理、治疗中心/流通管理、COI/COC追溯系统、临床用药安全管理四个方面对产品质量风险控制展开了详尽的分析。

3.打破隔墙,创造一站式细胞生产新模式
美天旎生物技术,亚太临床事业发展部策略总监葛英姿就一站式细胞治疗的产业化新模式进行了探讨。她指出,在细胞药物的产业化生产过程中,自动化全封闭细胞生产具有突出优势。自动化控制系统能解放人力,减少批间差异。一次性使用的封闭管路能在确保无菌生产的同时,降低成本。她表示,符合GMP规范的、灵活的一站式细胞生产将极大推进细胞药物的产业化发展。

4.细胞治疗药物监管合规管理和注册申报解析
永泰生物副总经理黄清竹表示,相对于传统药物,细胞药物属于全新的领域,需要在有限的科学经验上不断探索,并遵循相关的法规体系。企业与监管部门之间需要深入沟通,寻求监管与科学界限的平衡点。

5.赛默飞创新助力细胞基因治疗产业化进程
细胞治疗药物的产业化面对着从细胞分离与富集、细胞改造、细胞扩增、制剂灌装、存储、冷链运输及质控等一系列挑战。为此,赛默飞实验产品和服务高级市场开发负责人曾汉献介绍了其研发的一系列基于产业化的3C(Clean洁净 Close 封闭 Compliance 合规)细胞治疗产品,包括洁净室CO2培养箱、封闭式一次性离心袋、逆流离心系统、程序降温仪等。

6.快检技术在细胞治疗产品安全性质量控制中的应用
来自上海市食品药品检验研究院国家局治疗类单抗质量控制重点实验室的王灿博士重点探讨了单核细胞活化反应测定法作为热源检测新方法的优点。依据此方法,他们建立了HL60-IL6单核细胞活化反应测定法,能应用于包括CAR-T细胞制品在内的30多个生物制品的热源检测,且具有良好的适用性及优越性。她还探讨了无菌快检技术(包括呼吸信号法、ATP生物发光、固相细胞术、流式细胞术、核酸扩增等方法)作为验证与评价替代方法的应用前景。

7.细胞治疗产品产业化制造平台探索与实践
上海东富龙科技股份有限公司致力于打造细胞药物生产制造平台,力图在未来5年实现相关设备国产化。从手动到半自动,逐步发展到全自动化操作,其设备也应用到了新冠疫苗的研发和生产中。上海东富龙副总经理程锦生进一步探讨了其设备在病毒/细胞制剂小的分装、细胞制备、细胞冻存方面的应用。他表示,信息系统的应用是实现产业化的关键,CLC-CIS细胞药物信息化管理系统能为企业生产细胞药物全流程提供规范、完善、高效的信息化管理服务。

8.圆桌讨论:申报中细胞免疫治疗产品的CMC与GMP考量
南京传奇药物事务部高级总监贾秀虹、永泰生物副总经理黄清竹、复兴凯特生物科技有限公司质量负责人陶铜静、上海恒润达生生物科技有限公司生产总监何凤与药明巨诺质量负责人王亚君就“申报中细胞免疫治疗产品的CMC与GMP考量”展开对话。细胞治疗属于新兴领域,产品的审评审批流程还在不断完善,但是作为生产企业,首先应该做好自己的事情,确保临床实验数据可控。由于可循的经验较少,需要企业进一步与同行和监管部门进行交流探讨。针对生产的转移变更需要从质量角度进行可比性研究。就场地变更而言,目前可以采用等效法和期望法进行对比分析。

9.细胞治疗产品的生产变更和可比性研究
细胞治疗产品复杂且通常特征不佳。生产变更会以不可预测的方式影响细胞产品的质量,因此对于所有生产变更都应进行风险评估。北京艺妙神州医药科技有限公司联合创始人兼CTO齐菲菲表示,对于有中度或实质性潜在影响产品质量的变化,应在许可前和许可后应进行可比性研究,证明其可以更好地控制生产变更和产品质量。

10.细胞及基因治疗载体的大规模生产技术
宜明(北京)细胞生物科技有限公司生产总监朴顺福博士认为,以基因技术为基础的治疗手段相比其他治疗手段而言更有针对性。经过三代的发展,第三代慢病毒在临床上表现出安全性,然而由于其稳定性较差,临床上仍需要对慢病毒的工艺进行优化和验证。

11.广谱多功能CAR-NK细胞药物治疗实体肿瘤的工艺开发及产业化
T细胞与NK细胞在抗肿瘤过程中具有相辅相成的作用。阿思科力(苏州)生物科技有限公司工艺工程总监朱亚青据此探讨了CAR-NK细胞治疗用于肿瘤治疗的可行性。阿思科力以NK细胞作为研究对象,ROBO1为实体瘤治疗靶点,开展了体外体内和非注册临床研究,其结果显示出良好的临床应用前景。

# Day 2

1.通用型CAR-T技术比较与创新产品开发
南京传奇联合创始人兼CSO范晓虎梳理了全球CAR-T细胞治疗产品的研发现状并指出,目前已获批商业化CAR-T产品的定价非常高,欧美患者借助医保尚能负担,但中国的患者普遍难以负担。同时,自体CAR-T产品在商业化道路上尚且面临众多难以解决的问题。为此,他就业内通用型产品的开发技术路线和专利现状、“主流“基因编辑型CAR-T产品生产工艺的风险和挑战、理想的异体CAR-T策略等方面进行了一一探讨。

2.基于肿瘤微环境改变的新一代CAR-T产品开发
鲨鱼和羊驼为肿瘤少发群体,研究发现其体内含有的纳米级抗体可能具有潜在的抗肿瘤功能。上海细胞治疗研究院副院长,细胞药物BU医学中心首席医学专家李忠教授建议积极推进纳米抗体平台建设,研究表达纳米抗体的CAR-T细胞的抗肿瘤效应。他还提议开发非创伤性精准分析技术,增强CAR-T细胞进入实体瘤的技术,研究多靶点的超级CAR-T细胞技术,降低肿瘤微环境免疫抑制因素的影响,并对靶向肿瘤微环境及CAR-T细胞技术发展进行展望。

3.CAR-T及细胞治疗产品临床检测解决方案和重要考量
熙宁生物中国区总经理黄启宽指出,相比于小分子药物而言,大分子药物在临床生物分析上更加复杂;而且由于个体差异,如何在不同的患者中得到同一项检测的可靠有效数据也很困难。随着生物药物的发展,大分子药物种类逐渐丰富,产品越来越复杂。多变的药物结构,复杂的药物MoA,高度不稳定的药物性质等对大分子的生物分析检测提出了更大的挑战。

4.FOXP3+调节性T细胞与抗肿瘤免疫治疗
胰腺癌被称为“癌症之王”,上海市免疫学研究所副所长李斌提出,个体化治疗可能是胰腺癌治疗的未来方向。他表示,人体组织微环境细胞亚型、降低单细胞测序成本、在复杂的肿瘤微环境中实现精准靶向等领域对于肿瘤免疫治疗研究具有重要意义。他还重点介绍了调节性T细胞领域的三大重要科学问题:不稳定性、可塑性和组织特异性。尤其是组织特异性:不同组织里的Treg不同,同一组织里Treg也有差异,这会对肿瘤的发生发展产生抑制或促进的作用。

5.隔离器技术在细胞治疗产业化中的应用
众所周知,细胞制备对于环境的要求非常高。浙江泰林生物技术股份有限公司总经理助理韩冰谈到,传统的洁净工作区是在B级环境下的A级区;使用隔离器可以在D级环境中达到A级工作区的要求,大大降低了生产流程的复杂性,提高操作人员的舒适度。特别是由于人员与产品的完全隔离,极大降低了安全风险。泰林生物研制的细胞制备全站-集成化模块配置方案可以在全流程的操作过程中达到无菌要求。

6.通用型异体CAR-γδT细胞治疗的研发与工艺创新
广州百暨基因科技有限公司CTO罗敏博士认为γδT细胞是比较理想的通用型细胞产品,具有先天免疫和适应性免疫的功能,能带来直接的抗肿瘤效果,并与肿瘤预后相关。研究表明,针对血液瘤和多种实体瘤,通过体外扩增回输γδT细胞的临床实验,显示出γδT细胞具有一定的临床疗效。罗博士还重点探讨了如何提高γδT细胞扩增倍数和转导效率、优化CAR-γδT细胞载体以及提高CAR-γδT细胞体内存续等问题。

7.CRISPR/Cas9技术助力提升CAR-T细胞治疗潜能
为何CAR-T在实体瘤治疗方面缺乏进展?苏州茂行生物科技有限公司创始人兼CEO尚小云博士就此展开探讨深度研讨,并提出了提高CAR-T细胞抗肿瘤微环境的策略。为减少脱靶、优化递送效率,他将优化后的CRISPR/Cas9技术应用于CAR-T细胞,临床患者数据显示新型CAR-T细胞在临床治疗方面具有显著疗效。

8.非病毒载体细胞治疗从临床试验到工艺优化实践
星尘生物科技(上海)有限公司针对T细胞基因改造技术搭建了RPM SB平台的优势。星尘生物联合创始人兼首席科学官陆金华重点介绍了RPM SB CD19 CAR-T细胞的工艺流程、产品优势和开发过程中所面对的挑战。在攻克一系列难题后,目前该产品已经进入临床试验阶段。

9.圆桌讨论:细胞治疗非正式临床研究的设计,preIND到确认性临床开发策略
恒瑞源正CMO李小双、前美国FDA医疗评审官姚毅、星尘生物科技(上海)有限公司联合创始人陆金华和苏州行生物科技有限公司创始人尚小云,就细胞治疗产品在中国如何从临床研究走向上市进行了探讨。根据中国非正式临床研发的现状发表了各自的观点。

姚毅认为研究者发起的临床实验(Investigator Initiated Trial,IIT),没有发挥其特有的优势。相对于正式的临床试验,IIT直接由三甲医院伦理委员会审核,手续流程简洁,有利于科学研究的开展。

尚小云觉得目前的IIT管理尚不规范,并指出科学委员会和伦理委员会都必须有效发挥其专业作用,同时药监局也应当参与到科学委员会中发挥科学作用。

李小双认为IIT不应当由医院作为主导,而应当由研究者负责试验设计监管,医院方面提供临床的专业意见。试验数据的监管也应受到重视。

陆金华表示,临床试验设计需要科学合理地设计试验周期及案例数量,选择科学的试验节点。中国的科学研究者、医药企业、医院及相关监管部门,需要根据产品在IIT的试验设计、伦理审核、试验开展、试验规范及审核方面进行不断的完善,发挥其优势价值。

部分嘉宾合影

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